Repurposing del farmaco

Repurposing del farmaco

Nuovi usi terapeutici per i farmaci esistenti

Il repurposing del farmaco può comprendere ciascuna delle seguenti attività:

  • Repurposing di farmaci candidati, attualmente in fase di sviluppo clinico, per nuove indicazioni terapeutiche
  • “Targeting” di farmaci che sono stati abbandonati o che non hanno mostrato efficacia per una determinata indicazione durante gli studi di fase II o III per nuove indicazioni terapeutiche
  • “Targeting” di farmaci commercializzati o fuori brevetto verso nuove indicazioni di malattia
  • Riformulazione di farmaci inclusive di nuovi modi di somministrazione
  • Nuove combinazioni di terapie

Il repurposing del farmaco si basa sulla conoscenza dei meccanismi biologici e patogeni relativi alla malattia a cui deve essere applicato

Tempi e costi

Repurposing del farmaco: riduzione di tempi e costi

Attraverso il repurposing del farmaco tempi e costi sono significativamente ridotti dal momento che i costi della fase pre-clinica sono ridotti a zeri e la fase clinica 1, in cui viene testata la sicurezza e la tollerabilità nel volontario sano, non è necessaria, in quanto risulta già disponibile nella documentazione della registrazione originale del farmaco.

Gli studi clinici di fase 2, finalizzati a stabilire la sicurezza (e, in parte, l’efficacia),  sono comunque facilitati, perché le dosi del farmaco da utilizzare e il momento della somministrazione sono noti, mentre la fase clinica 3, che serve a confermare la sicurezza e l’efficacia del vecchio farmaco in una popolazione più ampia di pazienti, deve comunque essere eseguita, ma il disegno dello studio clinico (e il conseguente successo) è ampiamente supportato dall’ampia casistica di pazienti a cui il farmaco è già stato prescritto nella sua precedente storia.

Il repurposing di farmaci esistenti per nuove indicazioni può offrire un miglior rapporto rischio-beneficio se paragonato ad altre strategie di sviluppo del farmaco.

Storie di successo

Repurposing: casi di successo

Significativi casi di successo di repurposing includono:

  • Duloxetine: originariamente sviluppata per la depressione è ora registrata presso la FDA negli US come terapia innovativa per l’incontinenza da stress
  • Dapoxetine: scartato in qualità di proseguimento di fluoxetine, è sottoposto a studi clinici come terapia innovativa per eiaculazione precoce
  • Tiotepa: è un composto organofosforico, analogo a N, N’, N’’- triethylenephosphoramide, venne sviluppato nei primi anni 1950.

Il suo uso importante come agenti anti tumorale ebbe inizio solo negli anni 60.

Tiotepa venne designato come farmaco orfano dall’Agenzia Europea da EMA il 29 gennaio 2007 e dalla FDA il 2 Aprile 2007 per il trattamento di condizionamento precedente al trapianto di cellule emopoietiche progenitrici, con lo Sponsor ADIENNE Pharma & Biotech.

Il repurposing è pertanto un modo importante per rivitalizzare farmaci già in uso o abbandonati, direzionandoli verso nuove malattie.